オーファディンカプセル 2mg, 5mg, 10mg

基本情報

販売名: オーファディンカプセル 2mg, 5mg, 10mg

一般名: ニチシノン（Nitisinone）

製造販売元: アステラス製薬株式会社

薬効分類: 高チロシン血症Ⅰ型治療剤

規制区分: 劇薬、処方箋医薬品

クリニカルエビデンス

主要臨床試験: - NTBC試験（国際共同試験）

 - 対象: 遺伝性高チロシン血症Ⅰ型（HT-1）患者
 - 結果: 生存率改善（5年: 82〜95%、10年: 86〜95%）
 - 有効率: 血清チロシン代謝物の低減、肝細胞癌発症リスクの低下

- 日本人1例を含む治験

 - 対象: NTBC試験に基づく使用成績調査
 - 結果: 尿中サクシニルアセトン濃度の正常化

効能・用法

適応症: - 高チロシン血症Ⅰ型（HT-1）

用法・用量: - 通常、ニチシノンとして1日1mg/kgを2回に分割して経口投与する。 - 患者の状態に応じて適宜増減するが、1日2mg/kgを上限とする。

副作用とその管理

重大な副作用と発生頻度: - 眼障害: 頻度不明（角膜混濁、羞明） - 血小板減少: 頻度不明 - 白血球減少: 頻度不明 - 顆粒球減少症: 頻度不明

その他の副作用: - 胃腸障害（悪心、嘔吐、下痢） - 頭痛 - 皮膚障害（発疹、そう痒感）

相互作用情報

併用注意: - チロシン・フェニルアラニン含有食品 → 血中チロシン濃度の上昇リスク - 強いCYP阻害剤 → 血中濃度の上昇リスク

緊急時対応

眼障害発生時の管理: - 直ちに眼科専門医と連携 - 必要に応じて投与中止を検討

血液障害発生時の対応: - 血液検査を実施し、必要に応じて休薬または減量を検討

FAQ（よくある質問）

Q1. オーファディンはどのような患者に適していますか？ A1. 高チロシン血症Ⅰ型（HT-1）患者に適応。食事療法と併用して使用する。

Q2. 服用方法に注意点はあるか？ A2. 食事の影響を受けにくいが、毎日決まった時間に服用するのが望ましい。

Q3. 服薬中の注意点は？ A3. 眼症状（羞明・角膜混濁）や血液異常に注意し、定期的な検査を推奨。

製品ページ

https://amn.astellas.jp/di/detail/ofa/index_ofa-10