オーファディンカプセル 2mg, 5mg, 10mg
提供：医薬品DB
基本情報
販売名: オーファディンカプセル 2mg, 5mg, 10mg
一般名: ニチシノン（Nitisinone）
製造販売元: アステラス製薬株式会社
薬効分類: 高チロシン血症Ⅰ型治療剤
規制区分: 劇薬、処方箋医薬品
クリニカルエビデンス
主要臨床試験:
- NTBC試験（国際共同試験）
- 対象: 遺伝性高チロシン血症Ⅰ型（HT-1）患者
- 結果: 生存率改善（5年: 82〜95%、10年: 86〜95%）
- 有効率: 血清チロシン代謝物の低減、肝細胞癌発症リスクの低下
- 日本人1例を含む治験
- 対象: NTBC試験に基づく使用成績調査
- 結果: 尿中サクシニルアセトン濃度の正常化
効能・用法
適応症:
- 高チロシン血症Ⅰ型（HT-1）
用法・用量:
- 通常、ニチシノンとして1日1mg/kgを2回に分割して経口投与する。
- 患者の状態に応じて適宜増減するが、1日2mg/kgを上限とする。
副作用とその管理
重大な副作用と発生頻度:
- 眼障害: 頻度不明（角膜混濁、羞明）
- 血小板減少: 頻度不明
- 白血球減少: 頻度不明
- 顆粒球減少症: 頻度不明
その他の副作用:
- 胃腸障害（悪心、嘔吐、下痢）
- 頭痛
- 皮膚障害（発疹、そう痒感）
相互作用情報
併用注意:
- チロシン・フェニルアラニン含有食品 → 血中チロシン濃度の上昇リスク
- 強いCYP阻害剤 → 血中濃度の上昇リスク
緊急時対応
眼障害発生時の管理:
- 直ちに眼科専門医と連携
- 必要に応じて投与中止を検討
血液障害発生時の対応:
- 血液検査を実施し、必要に応じて休薬または減量を検討
FAQ（よくある質問）
Q1. オーファディンはどのような患者に適していますか？
A1. 高チロシン血症Ⅰ型（HT-1）患者に適応。食事療法と併用して使用する。
Q2. 服用方法に注意点はあるか？
A2. 食事の影響を受けにくいが、毎日決まった時間に服用するのが望ましい。
Q3. 服薬中の注意点は？
A3. 眼症状（羞明・角膜混濁）や血液異常に注意し、定期的な検査を推奨。
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